2022 年截至目前，年度治疗费用或一次性治疗费用超过 300 万人民币的有三款新药。

　　定价最高的是由EMC易倍 EMC易倍体育中国传奇生物自主研发的细胞治疗产品西达基奥仑赛（CARVYKTI，简称CilEMC易倍 EMC易倍体育ta-cel），于 2 月 28 日获得美国 FDA 批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）患者。

　　CARVYKTI是一款具有两种靶向 B 细胞成熟抗原（BCMA）单域抗体的 CAR-T 细胞免疫疗法，以一次性输液的方式给药，一次性治疗费用折合人民币约 325 万元。

　　传奇生物与杨森公司在 2017 年签订全球独家许可和合作协议，共同开发和商业化 CARVYKTI。

　　排在第 2 位的是，2022 年 6 月 13 日 FDA 批准的 Alnylam 公司 RNAi 疗法 AMVUTTRA（vutrisiran），用于治疗成人遗传性转甲状腺素介导（hATTR）淀粉样变性的多发性神经病。hATTR 淀EMC易倍 EMC易倍体育粉样变性是一种罕见的、遗传性的、进展迅速的致命疾病，有多发性神经病表现，治疗方法很少。

　　Amvuttra 为一种双链小干扰核糖核酸（siRNA），是 FDA 批准的首款只需每 3 个月皮下注射一次，就能够逆转神经病变损伤的 RNAi 疗法。

　　目前，全球已上市 5 款 siRNA 疗法，这些疗法均由 Alnylam 开发或参与开发，siRNA 疗法市场几乎被 Alnylam 垄断，2021 年其全球净产品收入实现 6.62 亿美元。